두 가지 항암제의 새로운 조합이 가장 흔한 유형의 혈액암 중 하나인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 미래 치료법으로서 큰 가능성을 보여주었습니다. WEHI(Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research) 과학자들의 새로운 연구에 따르면 두 가지 기존 약물의 조합이 실험실 테스트에서 AML 세포를 죽이는 것으로 나타났습니다.
Cancer Cell 저널에 발표된 이 발견은 곧 임상 시험으로 이어져 매년 AML 진단을 받는 1,100명의 호주인에게 희망을 줄 수 있습니다.
'세포 사멸의 예술가' 자극 WEHI 연구진은 급성 골수성 백혈병 치료의 표준 약물 중 하나인 베네토클락스를 STING 작용제와 결합했습니다., 새로운 종류의 면역치료제입니다. Venetoclax는 WEHI의 획기적인 연구 발견을 기반으로 했습니다.
박사님 이번 연구의 공동 저자 중 한 명인 Sarah Diepstraten은 팀이 AML 환자의 암 샘플을 포함하여 다양한 유형의 혈액암을 조사한 후 실험실에서 약물 조합으로 치료하여 인상적인 결과를 얻었다고 말했습니다.
“베네토클락스와 이 새로운 면역치료제를 결합하면 AML을 실제로 근절할 수 있다는 사실은 정말 흥미롭습니다.”라고 Diepstraten 박사는 말했습니다.
P53 단백질의 중요한 역할
병용 치료는 일반적으로 더 공격적이고 치료하기 어려운 AML 유형인 돌연변이 p53 단백질과 관련된 AML 샘플에서 가능성을 보여주었습니다. P53 단백질은 우리 몸에서 중요한 역할을 하며, 손상되거나 비정상적인 세포의 성장을 보호하고 정지시켜 암세포의 형성을 예방합니다. 그러나 p53 돌연변이는 암 발병 위험을 상당히 증가시킵니다.
“이 돌연변이로 인해 백혈병 세포가 충분히 사멸되지 않은 AML 환자의 경우 베네토클락스와 STING 작용제를 병용하면 베네토클락스 단독 치료보다 AML 세포 사멸이 더 많이 발생합니다.”라고 Diepstraten 박사는 설명합니다.
그래픽 그림. 출처: 암세포(2024). DOI: 10.1016/j.ccell.2024.04.004
새로운 역할을 맡은 STING 작용제
이 연구는 STING 작용제를 사용하여 암세포 내부의 메커니즘을 직접 표적으로 삼아 암세포를 사멸시키는 자연 과정을 자극하는 최초의 연구입니다. STING 작용제는 이전에 신체의 면역 반응을 활성화하여 고형 종양을 공격하는 데 사용되었습니다.
잠재적 임상시험
이 연구의 수석 저자 중 한 명인 Andrew Wei 교수는 추가 연구가 필요하지만 결과가 매우 유망하다고 말했습니다.
“고형 종양을 대상으로 한 초기 임상 시험에서 STING 작용제가 내약성이 좋은 것으로 나타났으며 이러한 결과는 저항성이 가장 높은 백혈병 환자들에게 새로운 희망을 제공합니다.”라고 Wei 교수는 말했습니다.
WEHI와 임상 파트너는 이제 자체 STING 작용제를 개발하고 있는 멜버른 생명공학 회사인 Aculeus Therapeutics와 협력하여 이러한 유망한 결과를 AML 환자를 위한 새로운 임상 시험으로 전환하고 있습니다.
Aculeus Therapeutics CEO인 Mark Devlin 박사는 WEHI의 최근 발견의 잠재력에 대해 매우 기대하고 있다고 말했습니다. “약물 개발은 과학 분야에서 팀 게임이다. Aculeus는 유망한 신약을 개발했지만 질병 생물학 및 임상 환경을 깊이 이해하고 있는 WEHI 팀과 협력하면 이 약이 가장 효과적으로 사용되는 방법을 결정하는 데 도움이 될 것입니다."
Aculeus의 STING 작용제인 ACU-0943은 올해 후반에 AML 치료를 위한 임상 시험에 들어갈 것으로 예상됩니다.