실험 약물은 '나쁜' 지방의 혈중 농도를 낮춥니다

뉴잉글랜드 의학저널(New England Journal of Medicine)에 발표된 최근 두 가지 연구에서는 트리글리세리드라고 불리는 혈액 내 "나쁜" 지방 수치를 낮추도록 고안된 올레사르센(olesarsen)이라는 신약을 조사했습니다.

두 연구 모두 올레사르센이 중성지방을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났습니다 .

Ionis Pharmaceuticals에서 제조한 Olesarsen은 질병 위험과 관련된 혈액 내 다른 지방 수치도 낮춰줍니다.

이 약물은 가족성 킬로미크론혈증 증후군이라는 희귀 질환을 앓고 있는 사람들에게 곧 승인될 예정이며, 이 사람들은 이 약물의 혜택을 가장 많이 받을 수 있습니다.

혈액 지방은 모두 해로운가요?

우리가 먹는 지방의 약 95%는 중요한 에너지원인 트리글리세리드입니다. 식사 후 중성지방은 결국 혈류로 들어갑니다.

일단 거기에 도달하면 에너지로 사용되는 근육으로 이동하거나 저장을 위해 간과 지방 세포로 이동합니다.

트리글리세리드는 건강에 필수적이지만 높은 수치는 심혈관 질환 및 뇌졸중 의 위험 증가와 관련이 있습니다 .

중성지방 수치가 특히 높을 때 의사는 이를 고중성지방혈증이라고 부릅니다. 심한 경우에는 급성 췌장염 (심한 경우 치명적일 수 있는 췌장의 급성 염증) 으로 이어질 수 있습니다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중성지방 수치가 상승하는 드문 질환입니다. 이 질환을 앓고 있는 사람들은 급성 췌장염이 발생할 위험이 훨씬 더 높습니다.

혈류 내 "나쁜" 지방 감소

미국에서는 4명 중 1명이 높은 중성지방 수치를 갖고 있는 것으로 추산됩니다.

이들 중 일부는 스타틴과 같은 약물에 잘 반응합니다. 그러나 트리글리세리드에 직접적인 영향을 미치는 치료법은 제한적입니다.

건강한 식단 섭취, 규칙적인 운동, 금연과 같은 특정 생활방식 변화도 중성지방 수치를 낮추는 데 도움이 될 수 있습니다.

그러나 이번 연구에 참여하지 않은 샌프란시스코 캘리포니아대학교 명예교수 케네스 파인골드(Kenneth Feingold) 박사는 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 앓고 있는 사람들은 "생활 방식의 변화를 달성하기가 극히 어렵습니다. 그들은 극단적인 지침을 따라야 합니다. 저지방 다이어트."

"따라서 생활방식의 변화로 중성지방 수치를 만족스럽게 감소시키는 것은 매우 어렵습니다." 일부 사람들은 혜택을 볼 수 있지만 "다른 환자들에서는 중성지방 증가가 주로 유전적 요인에 의한 것이며 생활 방식의 변화는 중간 정도의 효과만 있을 뿐입니다"라고 그는 말했습니다.

Olezarsen 연구와 심혈관 질환 위험

첫 번째 연구에는 중증 고중성지방혈증 또는 중등도 고중성지방혈증과 심혈관 위험이 증가된 154명의 참가자가 등록되었습니다.

그들은 매달 올레사르센이나 위약을 주사 받았습니다. 올레사르센을 투여받은 환자는 두 그룹으로 나뉘었습니다. 첫 번째 그룹은 50mg 용량을 받았고 두 번째 그룹은 80mg 용량을 받았습니다.

위약과 비교했을 때 올레사르센을 복용한 그룹은 중성지방 수치가 49.3%(50g 그룹), 53.1%(80mg 그룹) 감소했습니다.

그들은 또한 심혈관 위험과 관련된 다른 혈액 지방, 즉 APOC3, 아포지단백질 B 및 비HDL 콜레스테롤의 상당한 감소를 관찰했습니다.

Olesarsen의 두 번째 연구와 급성 췌장염

두 번째 연구에서 연구진은 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 앓고 있는 66명을 모집했습니다. 세 그룹으로 나누어 참가자들은 위약, 4주마다 올레사르센 50mg, 4주마다 올레사르센 80mg을 투여받았습니다. 연구는 53주 동안 지속되었습니다.

6개월 후 연구자들은 80mg 용량은 트리글리세리드 수치를 크게 감소시키는 반면 50mg 용량은 그렇지 않다는 것을 발견했습니다.

중요한 것은 급성 췌장염 발병률도 감소했다는 것입니다.

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals) 연구진은 “위약을 복용한 그룹에서는 11명에 비해 80mg을 복용한 그룹에서는 단 1명의 환자만이 급성 췌장염을 겪었다”고 설명했다. 이 중요한 발견은 올레사르센이 [가족성 유미세포혈증 환자의 표준 치료가 될 가능성을 뒷받침한다] 증후군]."

심장과 췌장에 상당한 이점

캘리포니아주 라구나힐스에 위치한 MemorialCare Saddleback Medical Center의 구조적 심장 프로그램의 의료 디렉터이자 중재 심장 전문의인 Cheng-Han Chen 박사는 올레사르센이 "트리글리세리드 수치를 낮추는 데 있어 기존 치료법보다 훨씬 더 효과적인 것으로 보인다"고 말했습니다. 심각하게 수치가 상승한 환자의 수치입니다."

웨스턴 오스트레일리아 대학의 Winthrop 내과 교수인 Gerald Watts는 두 가지 새로운 연구에 대한 사설을 썼습니다.

약이 승인될까요? Watts는 올레사르센이 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료용으로 곧 승인될 것으로 기대하지만 중등도에서 고중성지방 수치를 가진 사람들에 대한 더 많은 연구가 필요하다고 말했습니다.

올레사르센은 중성지방 수치가 높은 사람들에게 유용할 수 있지만, 대부분의 전문가들은 이 약물이 주로 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 있는 사람들에게 사용될 것이라고 믿습니다.

Feingold는 "이러한 사람들을 위해 현재 미국에는 트리글리세리드 수치를 낮추고 췌장염 위험을 줄이는 데 효과적인 약물이 없습니다. 심각한 질병률을 유발하는 이 희귀 질환을 치료할 약물이 시급히 필요합니다"라고 설명했습니다. "

그는 이 약이 "이 질환을 앓고 있는 환자의 치료에 있어 중요한 진전"이라고 말했습니다.

이 약을 심혈관 질환 치료에 사용할 수 있습니까?

이러한 결과는 특히 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자의 경우 인상적이지만 중성지방 수치가 중간 정도 높은 사람들의 전반적인 이점은 명확하지 않습니다.

"중등도 고중성지방혈증 환자의 경우 중성지방 감소 효과가 인상적이었고 다른 약물보다 우수했습니다. 특히 올레사르센은 중성지방을 낮췄을 뿐만 아니라 비HDL 콜레스테롤과 아포지단백질 B 수치도 낮췄습니다"라고 Feingold는 말했습니다.

그러나 그는 "스타틴 치료를 받는 환자를 대상으로 다른 트리글리세리드 저하제를 사용한 이전 연구에서는 트리글리세리드를 낮추면 심혈관 질환의 위험이 감소한다는 사실을 입증하지 못했습니다."라고 덧붙였습니다.

따라서 이러한 사람들에게 올레사르센을 권장하기 전에 "우리는 이 약을 사용한 치료가 죽상동맥경화증의 발병과 심혈관 사건의 위험을 감소시킨다는 것을 입증하는 연구가 필요합니다"라고 Feingold는 말했습니다.

Cheng은 "이 치료법이 일반적으로 수용되기 전에 안전성과 효능을 조사하는 장기적인 연구가 필요할 것"이라고 이 견해를 지지했습니다.

Feingold는 또한 약물이 안전한지 확인하기 위해 더 길고 더 큰 규모의 연구를 요구했습니다. 그는 올레사르센이 "일부 환자의 혈소판에 영향을 미칠 수 있다"는 일부 증거가 있다고 설명했습니다.

이 연구는 New England Journal of Medicine 에 게재되었습니다 .