유전자 치료는 질병 치료를 위해 처음 승인 받았다.

유럽의 병력에서 유전 질환 치료를위한 유전자 치료의 실제 적용에 대한 최초의 승인 인 획기적인 사건이 일어나 려합니다.

유럽 의료기관 (European Medical Agency)은 환자에게 지방 대사 능력을 박탈하는 드문 유전병 치료에이 방법을 사용할 것을 권고했다.

이 권고에 따라 유럽 집행위원회는이 치료 방법의 허용 가능성에 대한 최종 결정을 내려야합니다.

유전자 치료의 원리는 간단합니다 : 인간의 유전 암호의 일부분에 결함이 발견되면, 실험실에서 생성 된 원하는 특성을 가진 유전자 물질로 대체됩니다.

그러나 실제로 모든 것이 그렇게 단순하지는 않습니다. 임상 시험에서 Jesse Gelsinger는 미국에서 사망했으며 다른 환자들은 백혈병으로 아팠습니다.

현재 유럽이나 미국에서는 유전자 치료법이 적용되지 않습니다.

첫 번째 유전자 약물

유럽 의학위원회 (European Medical Commission)의 의약품위원회 (Committee for Medical Products)는 지질 단백질 리파아제의 유전 적 결함 인 버거 그뤼츠 (Buerger-Grütz) 병 치료제 글리벡 (Glybera)의 사용을 검토했다.

이 증후군은 백만 명의 사람들 중 한 명에게서 발생합니다. 환자는 손상된 유전자 구조를 가지고 있으며 소화관의 지방 분해에 관여합니다.

이로 인해 혈액, 사타구니 통증 및 급성 췌장염에 지방이 축적됩니다.

지금까지 환자의 상태를 완화시키는 유일한 방법은 가장 엄격한 무 지방식이 요법이었다.

새로운 치료법은 근육 조직을 감염시키고 손상되지 않은 유전자의 사본을 신체에 주사하는 바이러스의 사용을 기반으로합니다.

췌장의 급성 염증, 췌장염 및식이 요법에 반응하지 않는 환자에게 권장됩니다.

결함있는 유전자의 대체

신약 제조업체 인 유니 큐어 (UniQure)는이 솔루션은 환자와 의학 전반에 획기적인 사건이라고 말했다.

CEO 요른 Aldag는 "지단백 지방 분해 효소 결핍 환자는 종종 입원 결과 췌장의 급성 매우 고통스러운 염증으로 이어질 수 있기 때문에 정상적인 식사를 두려워한다."

그는 "이제 역사상 처음으로 염증의 위험을 낮출뿐만 아니라 환자의 상태에 장기적으로 유익한 효과가있는 치료법이 개발되었다"고 덧붙였다.

중국은 공식적으로 유전자 치료의 사용을 승인 한 세계 최초의 국가가되었습니다.

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