유전병을 치료하는 방법이 발견되었다.

영향을받은 면역 세포와 신경 세포의 기능을 복원하기 위해 초기 과학자들은 바이러스 세포 "중첩 인형"의 원리를 사용했습니다. 이 기술은 유전자가 바이러스에 직접 도입되고, 바이러스 자체가 혈액의 줄기 세포에 삽입 됨으로써 치료 성분이 필요한 곳으로 전달되었습니다.

현대 의학은 종종 매우 심각하고 치유가 어려운 광범위한 질병을 가지고 있으며, 그 발생은 선천적 인 또는 획득 된 성격의 유전 적 기능 상실로 인한 것입니다. 유전자의 연구에 대한 연구는 분자 생물학에 의해 수행되어 우리는 심각한 질병을 치료할 수있는 기회로 유전자 치료에 대한 아이디어를 확증 할 수있었습니다.

이 아이디어는 "건강한"사본으로 손상된 기능을 가진 유전자를 대체 할 필요성에 근거합니다. 이 작업을 수행하면 바이러스가 자신의 능력으로 쉽게 세포에 침투 할 수 있습니다. 연구원에 따르면 바이러스에 필요한 유전자를 공급하는 것으로 충분하며 바이러스 자체는 병원성 인자를 중화시켜 영향을받는 세포로 시작해야한다.

연구 과정에서 과학자들이 직면 한 어려움은 세포가 적대적인 침투에 대해 강한 보호를하기 때문에 "정확한 주소"로 운반자 바이러스를 전달하는 복잡성과 관련이있다. 원하는 세포에 유전자가 들어있는 바이러스를 얻은 후에도 유전자의 활동을 보존하여 국부적 인 유전 적 결함에 대처할 수 있어야합니다. 또 다른 문제는 면역계를 조정하여 유전자의 사본을 안전하고 중요하게 인식하는 것입니다.

샌프란 라파엘의 과학 연구소 (이탈리아 밀라노)는 "과학"이라는 잡지에 따르면 모든 복잡한 문제에 대처했습니다. 2 가지 기사는 유전 질환으로 고통받는 환자의 치료에 대한 전향성 백혈구 감소증 및 위스 캅트 알드리치 증후군을 설명 합니다.

질병 백혈병 증은 ARSA 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 한 병리학입니다. 이 유전자는 신체에서 정화 기능을 수행하는 리소좀의 조작 가능성을 담당합니다. ARSA 수준에서의 변화는 또한 유해 물질 세포에서의 축적과 후속 사망의 결과로 발생합니다. 대개 이러한 과정은 뇌와 척수에서 일어나므로 증상은 정신적, 신경근 성, 감각 이상으로 나타납니다. 가장 어려운 상황은 첫 번째 고통스러운 증상이 발견 된 지 2 년이 지난 후 환자의 죽음으로 이어집니다.

건강한 유전자를 신경계에 도입하는 것은 어려운 일이며, 과학자들은 환자의 조혈 모세포에 의해 해결하도록 도움을 받았습니다. 이 세포는 골수의 구조 또는 혈류에 있습니다. 밀라노에서 온 의료 팀의 노력으로 줄기 세포에 내장 된 건강한 ARSA 유전자를 가진 렌티 바이러스가 신경계에 도달 할 수있었습니다.

ARSA 유전자의 활성 보존은 조혈 세포에 바이러스의 여러 성분을 공급함으로써 이루어졌다. 동시에, 환자들은 자신의 혈액 줄기 세포에 부작용이 없었습니다. 면역 반응이나 압력 변화가 없었습니다. ARSA 유전자의 영향하에있는 뇌척수액의 단백질 함량은 모든 피험자에서 연중 정상화되었다.

Wiskott-Aldrich 증후군을 없애기 위해서는 유전자의 기능 장애와 관련이 있고 신체의 방어력을 낮추는 것이 동일한 유전 적 치료 방법이었습니다.

이 연구의 저자들은 지금까지 단지 하나의 유전자가 침해되었다는 사실에 주목한다. 여러 유전자의 패배와 관련된 질병은 그들의 시간을 기다리고 있습니다. 그러나 이제는 환자의 줄기 세포를 사용하는 것이 유전 병리학의 치료에서 획기적이라고 말할 수 있습니다.

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