마비 치료에서 유전자 치료의 새로운 기회

말할 필요도 없이, 사지 마비 진단을 받은 사람은 어떤 기분일까요? 신경이 손상되면 운동 능력이나 감각 능력을 회복하는 것이 매우 어렵고, 때로는 불가능하다는 것은 거의 누구나 알고 있습니다. 과학자들은 긍정적인 전망을 내놓으며, 상황이 곧 나아질 수 있다고 말합니다.

런던 킹스 칼리지와 네덜란드 신경과학 대학의 과학자들은 실험실 동물의 앞다리를 완전히 마비시켜 움직임을 회복시키는 데 성공했습니다.

대부분의 경우, 척수 구조나 신경 전도 경로가 손상되면 기능 회복에 있어 가장 큰 문제는 손상된 부위에 흉터 조직이 형성되는 것입니다. 일반적으로 흉터 형성은 신체의 보호 반응으로 작용하는 정상적인 현상입니다. 그러나 어떤 경우에는 이러한 반응이 불필요해집니다. 예를 들어, 신경 줄기가 손상되면 신경 조직의 융합보다 훨씬 빠르게 흉터가 형성됩니다.

오늘날 마비의 주요 치료법은 흉터 조직을 절제하고 흉터 형성을 예방하는 것으로 여겨집니다. 하지만 이러한 치료가 모든 경우에 가능한 것은 아닙니다.

Brain 출판물에 설명되어 있듯이, 새로운 연구 전반에 걸쳐 과학자들은 흉터 조직을 "용해"하는 동시에 흉터 형성 과정을 모니터링하려고 시도했습니다. 목표를 달성하기 위해 전문가들은 주변 세포 구조가 신경 조직의 질은 손상시키지 않고 흉터 조직을 파괴할 수 있는 특정 효소인 콘드로이티나아제를 생성하도록 해야 했습니다. 놀랍게도, 잘 알려진 항균제인 독시사이클린이 이 연구에 보조적인 역할을 했습니다. 과학자들은 독시사이클린을 제거하거나 작용을 중단하면 모든 흉터 조직이 다시 성장한다는 것을 발견했습니다.

8주간의 치료 후, 실험 동물들은 앞발의 기능을 완전히 회복했습니다. 이 연구의 주요 연구자 중 한 명인 에밀리 번사이드 교수는 이렇게 말합니다. "치료가 끝날 무렵, 설치류는 이미 기어 다니고 앞발로 설탕을 먹을 수 있었습니다. 또한 척수 구조의 활동 증가도 관찰되었습니다. 따라서 신경 세포 네트워크가 새로운 연결 경로를 형성했을 것으로 추정됩니다."

연구진은 이러한 결과에 그치지 않았습니다. 그들은 유전자 수준에서 콘드로이티나제 생성을 개시하는 방법을 개발했습니다. 일종의 "유전자 스위치"가 탄생한 것입니다.

"치료 기간을 조절하고 재생에 필요한 최적의 노출 기간을 선택할 수 있게 될 것입니다. 유전자 치료는 척추 구조 손상을 동반한 심각한 부상 등 치료에 도움이 될 것이며, 약물 한 번만 주사하면 될 수도 있습니다. 회복이 완료되면 유전자 발현을 억제하기 위해 추가 주사를 맞을 것입니다."

물론, 옥의 티가 있습니다. 과학자들은 아직 마비 환자를 대상으로 대규모 임상 시험을 실시할 허가를 받지 못했습니다. 따라서 최고 과학 기관의 승인을 기다리고, 일련의 검증을 거쳐야 합니다. 그런 후에야 새로운 방법을 임상에 도입할 가능성을 발표할 수 있습니다.

해당 정보는 Brain 저널에 게재되었습니다.

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