낭포 성 섬유증 치료제 개발의 획기적인 발전

매사추세츠 종합 병원 (매사추세츠 종합 병원)에서 하버드 세포 생물학을위한 약물 개발의 방법으로 돌파구 만든 낭포 성 섬유증의 치료 떨어져 매년 전세계 약 500 삶을 전달하는 치명적인 질병을 -.

과학자들은 배아 줄기 세포와 유사 유도 만능 줄기 세포 (IPS), 낭포 성 섬유증 환자의 피부 세포를 재 프로그램 및 낭포 성 섬유증기도 병변이있는 환자에 대한 특정 그들 중 폐 상피 성장했다.

하버드 대학의 과학자들은 이제 무한한 수량으로 성장할 수 있습니다. 실험실에서 얻은 상피의 모든 세포는 델타 508의 돌연변이를 포함하고 있는데, 이것은 낭포 성 섬유증의 모든 사례의 약 70 %와 미국에서 발견 된 질병의 90 %를 차지합니다. 또한, 그 세포는 돌연변이 G551D를 가지고 있으며, 이는 낭포 성 섬유증을 가진 모든 환자의 2 %에서 발견됩니다.

이 작업은 Jayaraj Rajagopal의 지시에 따라 수행되었으며 저널 Cell Stem Cell의 보충 자료에 게시되었습니다.

하버드 줄기 세포 연구소의 이사 중 하나에 따르면 (Harvars 세포 연구소 줄기) 더글러스 멜튼 (더글러스 멜튼), "이 연구의 결과가 가능 약물 검사를위한 세포의 수백만을 생산하고, 처음으로 실험 약물에 대한 목표는 사람 세포 환자가 될 수 있으므로 확인 낭포 성 섬유증 "

라자 고팔 (Rajagopal) 등 연구팀은 천식, 폐암 및 만성 기관지염 과 같은 호흡기 질환 연구를위한 세포도 제공한다 . 이것은 이러한 질병에 대한 치료 방법의 개발을 가속화 할 수 있습니다.

그룹의 성과에 대해 언급, Rajagopal 우리가 낭포 성 섬유증의 치료에 대해 이야기하지 않습니다 "라고, 우리는 주요 질병의 문제를 완화 할 수 있습니다 의약품에 대해 얘기 - 호흡기 상피의 패배.

초기 생애 초기 또는 어린 시절에 발견 된 낭포 성 섬유증 - 조기 사망의 원인. 현재 환자는 병적 감염의 효과적인 치료와 질병의 조기 의학 유전 진단 때문에 30 년까지 살 수 있습니다. 그러나 이러한 성과에도 불구하고 낭포 성 섬유증의 근본 원인을 근절시키는 데 성공한 것은 크지 않습니다. 단백질 낭성 섬유증 막 관통 전도 조절제를 코딩하는 한 유전자의 결함은 외부 분비샘의 비밀을 두껍게합니다. 비밀 유출이 어려워 호흡기, 췌장 및 위장관에서 변화가 일어나며 상피의 섬모가 손상됩니다.

"우리는 G551D 돌연변이 효과에 대한 약물의 효과를 볼 수있게하기 위해 미세 셀 라인을했고, 우리는 이제 돌연변이 델타 (508)을 목표로 의약품에 대한 검사를 할 종사하는"- Rajagopal 말했다.

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