연구에서는 ALS를 치료할 수 있는 잠재적인 경로로서 단백질 상호작용을 확인했습니다.

캐나다에서는 자선 활동 덕분에 마이클 스트롱(Michael Strong) 박사가 이끄는 웨스턴 온타리오 대학교 연구팀이 근위축성 측삭 경화증치료의 잠재적인 경로를 발견했습니다. 스타일> (ALS).

단백질 상호작용이 어떻게 ALS의 특징인 신경 세포의 죽음을 보존하거나 예방할 수 있는지를 보여주는 이 연구는 테머티 재단(Temerty Foundation)이 지원한 수십 년간의 연구의 정점입니다.

"의사로서 환자나 그 가족에게 '우리는 이 질병을 멈추려고 노력하고 있습니다'라고 말할 수 있는 것이 나에게 매우 중요합니다."라고 자신의 경력을 바친 임상의 과학자인 Strong은 말했습니다. ALS 치료법을 찾는다. “여기까지 오는 데 30년이 걸렸습니다. 30년 동안 가족과 환자, 그리고 그들이 사랑하는 사람들을 돌보며 살아온 시간은 희망뿐이었습니다. 이는 우리가 치료법을 찾았다고 믿을 수 있는 이유를 제공합니다.”

루게릭병으로도 알려진 루게릭병(ALS)은 근육 제어를 담당하는 신경 세포의 기능을 점진적으로 손상시켜 근육 소모, 마비 및 궁극적으로는 사망에 이르게 하는 쇠약해지는 신경퇴행성 질환입니다. 진단 후 ALS 환자의 평균 기대 수명은 2~5년에 불과합니다.

Brain 저널에 발표된 연구에서 Strong 팀은 ALS의 영향을 받은 신경 세포에 존재하는 두 단백질 간의 상호 작용을 표적으로 삼아 질병의 진행을 멈추거나 역전시킬 수 있음을 발견했습니다. 또한 팀은 이를 가능하게 하는 메커니즘도 확인했습니다.

Schulich School에서 ALS 연구 J. Hudson의 Arthur 교수직을 맡고 있는 Strong은 "중요한 점은 이러한 상호 작용이 ALS뿐만 아니라 전두측두엽 치매와 같은 다른 관련 신경 질환에 대한 치료법을 개발하는 데 핵심이 될 수 있다는 것입니다."라고 말했습니다. 웨스턴대학교 의학 및 치의학 박사. “이것은 게임 체인저입니다.”

거의 모든 ALS 환자의 경우 TDP-43이라는 단백질이 세포 내부에 비정상적인 혈전을 형성하여 사망을 초래하는 역할을 합니다. 최근 몇 년 동안 Strong의 팀은 TDP-43과 반대되는 기능을 하는 RGNEF라는 두 번째 단백질을 발견했습니다.

팀의 최신 성과는 ALS를 유발하는 단백질의 독성 효과를 완화할 수 있는 NF242라고 하는 이 RGNEF 단백질의 특정 단편을 확인했습니다. 연구자들은 이 두 단백질이 서로 상호작용할 때 ALS를 유발하는 단백질의 독성이 제거되어 신경세포의 손상을 크게 줄이고 사망을 예방한다는 사실을 발견했습니다.

TDP-43-NF242 상호작용 모델링. 출처: 브레인(2024). DOI: 10.1093/brain/awae078

초파리 실험에서 이 접근법은 수명을 크게 늘리고 운동 기능을 개선했으며 신경 세포가 퇴화되는 것을 방지했습니다. 마찬가지로, 쥐 모델에서 이 접근법은 수명과 이동성을 증가시켰을 뿐만 아니라 신경염증 지표를 감소시키는 결과를 가져왔습니다.

팀 출범의 길은 Temerty 가족이 Western University의 ALS 연구에 장기적으로 투자한 덕분에 마련되었습니다. Strong은 이를 "진정한 혁신적"이라고 부릅니다.

스트롱과 그의 팀은 이제 테머티 재단(Temerty Foundation)의 새로운 기부 덕분에 잠재적인 치료법을 5년 이내에 인간 임상 시험에 적용한다는 목표를 세웠습니다.

Northland Power Inc.의 설립자인 James Temerty와 Louise Arcand Temerty가 설립한 이 기금은 ALS 환자에게 이 치료법을 제공하기 위한 다음 단계를 지원하기 위해 5년에 걸쳐 1,000만 달러를 투자할 것입니다.

박사님 Western University의 Schulich 의과대학 및 치과대학 ALS 연구에서 Arthur J. Hudson 의장을 맡고 있는 Michael Strong은 ALS 치료로 이어질 수 있는 단백질을 발견했습니다. 저자: Allan Lewis / Schulich 의과대학 및 치과대학

“ALS에 대한 효과적인 치료법을 찾는 것은 이 끔찍한 질병을 안고 살아가는 사람들과 그들이 사랑하는 사람들에게 큰 의미가 있을 것입니다.”라고 James Temerty는 말했습니다. "Western University는 ALS에 대한 지식의 경계를 넓히고 있으며, 이 획기적인 연구의 다음 단계에 기여하게 되어 기쁘게 생각합니다."

테머티 재단의 새로운 기부로 웨스턴 대학교의 신경퇴행성 질환 연구에 대한 가족의 총 투자액이 1,800만 달러로 늘어났습니다.

“박사님. 자신의 일에 대한 Strong의 지칠 줄 모르는 헌신은 이 파괴적인 질병으로 진단받은 전 세계 수천 명의 사람들을 위해 변화를 만들고자 하는 Temerty 가족의 깊은 열망과 일치합니다.”라고 Western University의 Alan Shepard 총장은 말했습니다. “Temerty 재단의 투자와 비전은 ALS에 대한 효과적인 치료법을 찾는 과정을 가속화했습니다. 인생을 바꾸는 연구에 헌신한 Temerty 가족에게 감사드립니다."

“이것은 환자의 삶을 진정으로 변화시킬 수 있는 ALS 연구의 전환점입니다.”라고 Schulich 의과대학 학장인 John Yu 박사는 말했습니다.

“Strong 박사의 리더십, 최고의 도구와 기술에 대한 지속적인 투자, Temerty Foundation의 지원 덕분에 ALS 환자를 위한 새로운 희망의 시대를 알리게 되어 기쁩니다.”

연구 결과는 Brain 잡지에 게재된 기사에 자세히 설명되어 있습니다.