FDA는 낭포 성 섬유증의 병인 치료를위한 첫 번째 약제를 승인했습니다.

미국 식품의 약국 (FDA)은 낭포 성 섬유증의 병인 치료제로 1 차 약제의 사용을 승인했다고 AP 통신이 보도했다.

낭포 성 섬유증 - 낭포 성 섬유증 (CFTR, 낭성 섬유증 트랜스 멤브레인 전도도 조절에서 유전자 돌연변이 트랜스 컨덕턴스 레귤레이터에 의해 발생되는 유전 질환 ). 이온 채널 인이 단백질은 점막의 세포막을 통해 물과 염소 이온의 이동을 조절합니다. CFTR의 구조 변화로 인해 점액의 점도가 증가하여 호흡기, 소화기 및 비뇨 생식기 계통에 축적됩니다. 이것은 차례 차례로 관련 기관의 심각한 만성 감염을 초래하기 때문에 많은 환자가 성인이되지 않습니다.

지금까지는 낭포 성 섬유증 치료에 병인 (병의 원인에 작용)이 없었습니다. 그러한 환자에서는 증상 치료 만 사용되었습니다.

미국 제약 회사 버텍스 제약에 의해 개발 된 신약 Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor)는, 작업 CFTR 향상, 155 위치는 아스파르트 산으로 치환 의한 아미노산 글리신의 돌연변이 (예 : 변형 된 단백질 G551D-CFTR 표시됨). 특히, 사이 클릭 AMP (캠프)의 작용에 의해 이온 채널의 개방 가능성을 증가시키고, 염소, 손상된 낭성 섬유증 막에 걸쳐 전류를 증가시킨다.

10 %의 평균 환자의 폐 기능을 개선 (낭포 성 섬유증은 일반적으로 저체중 관찰되는 환자에서) 무게를 얻기 위해 그들을 도왔다 ivakaftora 파일럿 과정뿐만 아니라 크게 복지를 향상.

칼리 데코 (Kalydeco)는 150mg의 활성 물질을 함유 한 정제로 하루 2 회 복용하도록 설계되었습니다. FDA는 성인 및 6 세 이상의 어린이에게 사용하도록 승인했습니다. 어린 아이들의 약물 치료의 효능과 안전성은 현재 조사 중이다.

활성 ivakaftor이 질병을 앓고있는 약 30 만 명의 미국인에서, 즉 낭포 성 섬유증의 경우 단지 4 %를, 기초가되는 돌연변이는 약물 (단 환자 G551D-CFTR을 식별 한 후 약물이 투여 될 수있다)에만 약 1200 도움이 될 수 있습니다. 508 위치가 존재 CFTR 산 페닐알라닌 (CFTR-ΔF508 단백질 변이체) 아미노되는 돌연변이와 연관된 낭성 섬유증의 대부분. 이 질환의 경우 Vertex는 VX-809라는 약물을 개발했으며 아직 임상 시험 중에 있습니다.

"[ivakaftor] 환자의 대부분에 적합하지 않은 사실에도 불구하고, 당신이 유전자에서 오류를 감지하고 합리적으로 문제를 해결 의약품을 개발할 수 있음을 증명한다"- 고 말했다 버팔로 DREWS에서 뉴욕 주립 대학에서 낭포 성 섬유증에 대한 프로그램의 감독 Borovits (드 루시 보 로위츠).

Ivakaftor의 개발은 수억 달러에 달하는 Vertex를 필요로합니다. 7500 만 달러는 낭성 열구 재단에 기부했습니다. 이 약으로 연간 치료 과정은 294 천 달러가 들며 가장 값 비싼 약 중 하나가됩니다.

낸시 위 센스키 버텍스 (Vertex) 부사장은 애널리스트들에게 "약품의 가격은 작은 환자 그룹의 가치에 따라 결정된다"고 설명했다. 그녀는 의료 보험이없는 환자 또는 가족 수입이 1 년에 15 만 달러를 초과하지 않는 환자는 무료로 약을 제공 할 것이라고 언급했다. 또한 보험 대상 환자 그룹의 경우 Kalydeco 가격의 30 %를 보장합니다.

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