임상의들은 혈소판 감소성 자반증 환자에 대한 첫 번째 약물 시험에서 성공을 보고했습니다.

매사추세츠 종합병원 연구진은 다음과 같은 특징을 갖는 희귀 질환인 면역성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(iTTP) 환자의 생명을 구하기 위해 신약을 사용했습니다. 작은 혈관에 통제할 수 없는 혈전이 형성되는 것입니다. 선박.

팀은 New England Journal of Medicine에서 iTTP를 치료하는 약물의 첫 번째 임상 사례를 설명했습니다.

"이 약물은 iTTP에 없는 효소를 유전적으로 조작한 버전이며, 매우 심각한 상태의 환자에서 질병 진행을 역전시킬 수 있음을 보여주었습니다"라고 수석 저자인 Pawan K. Bendapudi 박사는 말했습니다. 매사추세츠 종합병원 혈액학 및 수혈 서비스과 연구원이자 하버드 의과대학 부교수입니다.

ITTP는 혈액 응고와 관련된 큰 단백질을 분해하는 역할을 하는 ADAMTS13 효소에 대한 자가면역 공격으로 인해 발생합니다. 생명을 위협하는 이 순환 장애에 대한 주요 치료법은 유해한 자가항체를 제거하고 추가적인 ADAMTS13을 제공하는 혈장교환술입니다.

혈장교환술은 대부분의 환자에게 임상적 반응을 나타내지만, 기껏해야 정상적인 ADAMTS13 활동의 절반 정도만 회복할 수 있습니다. 이와 대조적으로, 인간 ADAMTS13의 재조합 형태(rADAMTS13)는 ADAMTS13의 전달을 상당히 증가시킬 수 있는 잠재력을 제공합니다.

RADAMTS13은 최근 ADAMTS13 유전자를 완전히 잃은 환자에게 발생하는 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증 환자에게 승인되었습니다.

억제성 항-ADAMTS13 자가항체가 존재하기 때문에 rADAMTS13이 iTTP에서 효과적일 수 있는지 여부는 여전히 의문이지만, Bendapudi와 동료들은 프로토콜 제조업체가 제공하는 rADAMTS13을 치료 저항성 iTTP가 있는 죽어가는 환자에게 동정적 사용으로 사용하도록 미국 식품의약국으로부터 승인을 받았습니다.

"우리는 rADAMTS13이 이 환자의 질병 과정을 빠르게 역전시키는 것을 발견했습니다. 현재 ADAMTS13에 대한 억제성 자가항체가 이 상태에서 약물을 쓸모없게 만들 것이라는 믿음에도 불구하고 말입니다." Bendapudi 말했다.

"우리는 미국에서 iTTP를 치료하기 위해 rADAMTS13을 사용한 최초의 의사였고, 이 사례에서 젊은 산모의 생명을 구하는 데 도움이 되었습니다."

Bendapudi는 rADAMTS13 주입이 환자의 억제 자가항체를 억제하고 iTTP의 혈전 효과를 역전시켰다고 언급했습니다. 이 효과는 rADAMTS13 투여 직후, 매일 혈장교환술이 완화를 유도하지 못한 후 거의 즉시 관찰되었습니다.

"저는 rADAMTS13이 급성 iTTP에 대한 현재 표준 치료를 대체할 잠재력이 있다고 믿습니다. 이 기회를 평가하기 위해 더 크고 잘 설계된 시험이 필요할 것입니다."라고 Bendapudi가 말했습니다.

ITTP에서 rADAMTS13의 무작위 2상 b 임상 시험이 시작되었습니다.