이식형 심장 펌프, 심장 이식을 기다리는 어린이들에게 희망 제공

병원이 아닌 집에서 어린이들이 심장 이식을 기다리는 데 도움을 줄 수 있는 소형 이식형 심장 펌프가 1단계 임상 시험에서 좋은 결과를 보여주었습니다.

새로운 유형의 심실 보조 요법인 VAT 장치인 펌프를 심장에 외과적으로 부착하여 심부전 환자의 순환 기능을 향상시켜 기증자의 심장을 찾을 시간을 확보합니다. 새로운 펌프는 소아 심장 이식 치료에서 중요한 공백을 메울 수 있습니다.

약해진 심장을 지탱하기 위해 새 펌프를 받은 어린이 7명을 평가한 연구에서, 6명은 심장 이식을 받았고, 1명은 심장이 회복되었습니다. 이식을 불필요하게 만듭니다. 결과는 심장 및 폐 이식 저널에 게재되었습니다. 이 연구는 스탠포드 의과대학이 주도했으며 미국 내 여러 의료 센터가 포함되었습니다.

초기 결과가 장치에 대한 대규모 연구에서 확인된다면, 어린아이와 그 가족들은 심장 이식을 기다리는 것이 더 쉬워질 수 있습니다. Jarvik 2015 심실 보조 장치라고 불리는 새로운 펌프는 AA 배터리보다 약간 크고, 체중이 8kg에 불과한 어린이에게 이식할 수 있습니다. 이식된 펌프를 사용하면 어린이는 심장 이식을 기다리는 동안 많은 정상적인 활동을 할 수 있습니다.

반면에, 심부전이 있는 어린아이를 지원하는 유일한 심실 보조 장치인 Berlin Heart라는 펌프는 이식되지 않습니다. 큰 가방 크기입니다. 모델에 따라 무게가 27kg에서 90kg이고, 정원 호스만큼 큰 두 개의 캐뉼라를 사용하여 어린이에게 부착합니다.

Berlin Heart는 뇌졸중 위험이 상당히 높고 대부분의 경우 입원이 필요하기 때문에 어린이는 종종 기증 심장을 기다리며 병원에서 몇 달을 보냅니다. 그 결과, 심장 이식을 기다리는 어린이의 부담은 일반적으로 비슷한 진단을 받고 병원에서 퇴원하는 심장 펌프를 이식한 성인보다 훨씬 더 큽니다.

"우리는 생명을 구하는 장치인 Berlin Heart에 매우 감사하지만, 성인용 심실 보조 장치는 10년마다 개선되었으며, 소아과에서는 1960년대의 기술을 사용합니다." 연구의 주저자이자 소아 심장 전문의이자 스탠포드 의대 소아과 교수인 크리스토퍼 알몬드 박사의 말입니다.

알몬드 박사는 이식형 심실 보조 장치가 성인에게 40년 이상 사용되어 왔다고 말합니다. 이러한 장치는 환자의 가슴에 들어갈 뿐만 아니라 Berlin Heart와 같은 외부 장치보다 더 안전하고 사용하기 편안합니다. 환자는 집에서 살거나, 직장이나 학교에 다니거나, 걸어다니거나 자전거를 탈 수 있습니다.

소아과 기술의 격차는 심장병이 있는 어린이를 돕기 위해 설계된 다른 기기와 소아과 전체에 문제가 된다고 Almond는 말했습니다. "어린이와 성인이 이용할 수 있는 의료 기술에는 엄청난 차이가 있습니다. 이는 시장이 해결하기 어려운 중요한 공중 보건 문제입니다. 심부전과 같은 질환은 어린이에게 드물기 때문입니다."라고 그는 말합니다.

이 연구의 수석 저자는 애틀랜타 소아 병원 심장학과 의장인 윌리엄 말리 박사입니다.

심장 이식이 필요한 어린이는 성인보다 훨씬 적기 때문에 의료 회사가 어린이를 위한 소형 펌프를 개발할 인센티브가 거의 없습니다. 하지만 어린이를 위한 소형 심실 보조 장치가 없으면 의료 시스템에 부담이 가해집니다. Berlin Heart에 배정된 어린이는 막대한 의료비를 지출하고 수개월 동안 전문 심혈관 치료실에서 병상을 차지할 수 있기 때문입니다. 이는 다른 환자가 사용할 수 있는 병상이 줄어들 수 있습니다.

유망한 초기 결과

Jarvik 2015 심실 보조 장치 시험에는 수축성 심부전이 있는 7명의 어린이가 포함되었습니다. 이 상태는 심장에서 가장 큰 펌핑 챔버인 좌심실에 영향을 미쳐 심장에서 온몸으로 혈액을 펌핑합니다. 6명의 어린이의 경우 수축성 심부전은 심장 근육이 자라고 약해져 혈액을 제대로 펌핑하지 못하는 확장성 심근병이라는 상태로 인해 발생했습니다. 한 어린이의 심장은 자가면역 질환인 루푸스로 인한 완전 심장 차단(전기적 심부전)으로 인해 약해졌습니다. 실험에 참여한 모든 어린이는 심장 이식 대기자 명단에 올랐습니다.

각 어린이는 심장의 가장 큰 펌핑 챔버인 좌심실에 수술적으로 Jarvik 2015 장치를 이식했습니다. 동시에 모든 사람에게 혈전을 예방하고 뇌졸중 위험을 줄이는 약물을 투여했습니다. 펌프를 설치했을 당시 어린이의 나이는 8개월에서 7세 사이였고 체중은 8kg에서 20kg 사이였습니다. 이 펌프는 최대 30kg의 어린이에게 사용할 수 있습니다.

의료 규제 기관에서 새로운 펌프를 승인하면 의사들은 매년 전 세계적으로 약 200~400명의 어린이가 이 펌프를 사용할 수 있는 후보가 될 수 있다고 추정합니다.

이 시험에서는 펌프가 심각한 뇌졸중을 일으키거나 멈추지 않고 최소 30일 동안 환자를 지원할 수 있는지 평가했습니다. 연구원들은 또한 식품의약국(FDA) 승인을 위한 더 크고 중요한 시험을 설계하는 데 도움이 되는 예비 안전성 및 효과 데이터를 수집했습니다.

펌프는 원래 어린이들이 집에서 심장 이식을 기다릴 수 있도록 설계되었지만 임상 시험에 참여하고 있었기 때문에 참가자들은 심장 이식을 받거나 회복될 때까지 병원에서 관찰을 받았습니다. 연구자들은 혈전과 뇌졸중의 위험을 나타내는 지표인 참가자의 혈압을 추적했습니다. 펌프가 적혈구를 파괴하는지 확인하기 위해 헤모글로빈 수치를 측정했습니다. 환자의 다른 합병증을 모니터링했습니다.

아이들이 펌프를 사용한 평균 시간은 149일이었습니다. 6명의 어린이가 심장 이식을 받았고, 1명의 어린이가 회복되었습니다.

몇몇 어린이들이 새 펌프로 인해 합병증을 겪었습니다. 심장이 회복된 어린이는 심장이 펌프와 경쟁할 만큼 강해졌을 때 허혈성 뇌졸중(혈전으로 인해)을 겪었습니다. 펌프를 제거한 후에도 아이는 계속 회복되어 1년 후에도 살아있었습니다. 또 다른 환자는 우측 심부전이 있어 이식을 기다리는 동안 베를린 심장 펌프로 이송되었습니다.

대부분의 환자의 경우 합병증은 관리 가능했으며 일반적으로 어린이가 베를린 심장 펌프에 연결되었을 때 의사가 기대하는 것과 일치했습니다.

삶의 질 설문조사에 따르면 대부분의 어린이는 기기로 인해 방해를 받지 않고 통증도 느끼지 않으며 대부분의 놀이 활동에 참여할 수 있는 것으로 나타났습니다. 한 가족은 펌프를 장착한 아기가 이전에 베를린 심장 펌프의 도움을 받았던 형보다 훨씬 더 많은 이동성을 유지할 수 있었다고 보고했습니다.

대규모 임상시험 계획 국립보건원(National Institutes of Health)은 연구자들이 새로운 펌프의 유용성을 추가로 테스트하고 데이터를 수집하여 승인을 위해 FDA에 제출할 수 있도록 하는 확장된 임상시험에 대한 자금을 지원했습니다. 이제 연구의 다음 단계가 시작됩니다. 연구진은 2024년 말까지 첫 번째 환자를 등록할 계획이다. 연구팀은 미국 14개 의료센터와 유럽 2개 지역에서 22명의 참가자를 등록할 계획이다.

"우리는 연구의 다음 단계를 시작하게 되어 기쁘게 생각합니다"라고 Almond는 말했습니다. "우리는 이 목표를 달성하기 위해 여러 가지 어려움을 극복해 왔으며, 이식을 위한 가교 역할을 하는 펌프가 필요한 말기 심부전 아동을 위해 미래에 더 나은 선택이 있을 수 있다는 사실이 흥미롭습니다."