생물 학자들은 시력을 잃은 설치류의 망막 신경 세포에 감광성 단백질 물질 MCO1 유전자를 삽입하는 데 성공했습니다.
연구진은이 유전자를 바이러스 개체에 삽입하여 색소 성 망막염으로 고통받는 쥐의 시력 기관에 도입했습니다 . 새로운 단백질 물질은 염증 반응을 일으키지 않았으며 설치류는 시각적 테스트를 성공적으로 통과했습니다.
눈에 보이는 그림을 인식하는 동안 광선은 잘 알려진 원뿔과 막대 인 광 수용체가 장착 된 망막 영역에 집중됩니다. 수용체에는 광자 플럭스에 반응하여 수용체 내 신경 자극 생성을 유발하는 감광성 단백질 옵 신이 포함되어 있습니다. 충동은 망막의 양극성 신경 세포로 전달 된 후 뇌로 전달됩니다.
그러나 그러한 계획이 항상 효과가있는 것은 아닙니다. 색소 성 망막염 환자 (전 세계에 약 150 만 개가 있음)에서 광 수용체는 광 감수성 옵 신의 유전자 변화와 관련된 빛에 반응하는 능력을 잃습니다. 이 유전성 병리학은 시력을 완전히 잃을 때까지 시각 기능의 심각한 저하를 유발합니다.
색소 성 망막염에 대한 약물 요법은 복잡하며 회복이 아니라 살아남은 수용체의 기능적 능력의 보존만을 포함합니다. 예를 들어, 레티놀 아세테이트 제제가 적극적으로 사용됩니다. 복잡하고 값 비싼 외과 적 개입을 통해서만 시력을 회복 할 수 있습니다. 그러나 얼마 전까지 만해도 광 유전학 기술이 실행되었습니다. 전문가들은 감광성 단백질 물질을 망막의 신경 세포에 직접 삽입 한 후 광속에 반응하기 시작합니다. 그러나 현재의 연구 이전에 유전자 변형 세포의 반응은 강력한 신호 효과 후에 만 얻을 수있었습니다.
과학자들은 일광에 반응하는 양극성 신경 세포에 물질을 주입했습니다. 옵 신을 강조하기 위해 DNA 조각이 만들어졌고, 그 후 병원성 능력을 잃은 바이러스 입자에 삽입되었습니다. 그 목적은 유전자 구조로 전달 및 포장하는 것이 었습니다. 이 입자는 병든 설치류의 눈에 주입되었습니다. DNA 단편은 망막 의 뉴런에 통합되었습니다 . 현미경 제어 하에서 과학자들은 유전자가 4 주까지 활성 한계에 도달 한 후 수준이 안정화되었음을 발견했습니다. 시술 후 시력의 질을 확인하기 위해 설치류는 어둠 속에있는 동안 물 속에서 건조한 조명 섬을 찾는 임무를 맡았습니다. 실험은 쥐의 시력이 조작 후 4-8 주에 실제로 그리고 현저하게 개선되었음을 보여주었습니다.
설치류 망막의 개발 된 유전자 치료법이 여러 다른 검사를 거쳐 인간 치료에 적용되기 시작할 가능성이 높습니다. 이런 일이 발생하면 광 신호를 증폭하기 위해 특수 장치를 연결하기 위해 값 비싼 외과 개입이 필요하지 않습니다. 단백질 물질을 한 번 이상 주사하면됩니다.
Gene Therapy 저널과 Nature 페이지에서 연구에 대해 자세히 알아보십시오.