빌레브란트병 치료

다른 유전 질환과 마찬가지로 폰 빌레브란트병도 치료할 수 없습니다. 질병의 증상을 치료하거나 예방하는 것만이 가능합니다.

특정 지혈 효과(폰 빌레브란트 인자 농축물, 데스모프레신).

폰 빌레브란트 인자 제제는 3형 및 기타 심각한 폰 빌레브란트 질환에 사용됩니다.

폰빌레브란트 질환 환자에서 지혈 목적으로 FFP를 사용하는 것은 폰빌레브란트 인자 농도가 상대적으로 낮기 때문에 합리적이지 않습니다. 혈액 응고 인자 VIII(동결침전물)은 단위 부피당 폰빌레브란트 인자를 10배 더 많이 함유하고 있습니다. 단점은 수혈 감염 위험이 높고, 면역원성이 강한 물질을 포함한 많은 밸러스트 물질을 함유하고 있다는 것입니다. 따라서 가격이 저렴함에도 불구하고 FFP의 사용은 비합리적입니다.

가장 효과적인 방법은 정제된 바이러스 불활성 농축액(혈액 응고 인자 VIII + 폰 빌레브란트 인자)을 사용하는 것입니다.

데스모프레신

항이뇨 호르몬 바소프레신의 합성 유사체인 1-데아미노-8-D-아르기닌 바소프레신(데스모프레신)은 저장소에서 폰 빌레브란트 인자의 방출을 자극하여 혈장 내 인자 농도를 증가시킵니다.데스모프레신은 1형 폰 빌레브란트 질환에서 가장 효과적이지만 2A형에서도 효과가 나타날 수 있습니다.이 약물은 50-100ml의 등장성 염화나트륨 용액에 0.3mcg/kg의 용량으로 20-30분 동안 정맥 점적 투여하거나 희석하지 않고 동일한 용량으로 피하 투여합니다.150-300mcg의 용량으로 비강 내 투여하는 고농축 데스모프레신이 함유된 계량 스프레이가 있습니다.장기간(며칠 연속) 사용 시 저장소에서 폰 빌레브란트 인자가 고갈되어 타키필락시스가 형성됩니다. 3세 미만 어린이에게는 사용을 권장하지 않습니다.

항섬유소용해제

아미노카프로산은 첫 1시간 동안 100mg/kg, 그 후 시간당 30mg/kg의 속도로 점적 정맥 투여합니다. 1일 최대 용량은 18g입니다. 경구 투여도 가능합니다. 트라넥삼산은 8~12시간마다 20~25mg/kg의 용량으로 경구 또는 점적 정맥 투여할 수 있습니다. 사용 적응증: 자궁 출혈, 구강 점막 출혈, 코 및 위장관 출혈. 트라넥삼산은 일반적으로 특정 지혈 치료와 병용하여 사용되지만, 경증의 경우 주약으로 사용됩니다.

요로 출혈의 경우, 혈전으로 인해 요로가 막힐 위험이 있으므로 항섬유소용해제 사용은 엄격히 금기입니다.

국소 지혈제

국소 지혈제(피브린 글루, 아미노메틸벤조산(앰벤 함유 지혈 스펀지) 등)는 외과적 치료 및 치과 진료에 사용됩니다. 에탐실레이트(디시논)는 다양한 원인의 출혈을 멈추는 보조 지혈제로 사용되며, 코피 예방에도 효과적입니다. 이 약물은 3~5mg/kg의 용량으로 하루 3회 비경구적으로 투여합니다. 경구 투여 시에는 용량을 1.5~2배까지 증량할 수 있습니다.

폰 빌레브란트병 치료의 합병증

제3형 폰빌레브란트병 환자에게 지혈 목적으로 폰빌레브란트 인자를 투여하면 10~15%의 경우 억제제(차단 항체)가 생성됩니다. 억제제가 존재하는 경우, 폰빌레브란트 인자 농축액 투여는 주입 후 아나필락시스 반응 발생 위험 때문에 금기입니다.

지혈을 위해 재조합 활성화된 제7인자 농축액(Eptacog alpha activated, NovoSeven)을 출혈이 멈출 때까지 2~4시간마다 평균 90mcg/kg의 용량으로 투여할 수 있습니다. 항섬유소용해제와 저해제 제거를 위한 효과(호르몬 사용, 혈장교환술, 면역글로불린 정맥 투여 등)가 권고됩니다.

후천성 폰 빌레브란트병의 치료

출혈의 증상 치료 및/또는 예방. 경우에 따라 데스모프레신과 제8인자 농축액 + 폰 빌레브란트 인자(혈액 응고 인자 제8인자 + 폰 빌레브란트 인자)가 효과적입니다. 항억제제 응고제 복합체(페이바 팀 4 이뮤노)와 엡타코그[알파 활성화](노보세븐)를 사용할 수 있습니다. 병리학적 치료에는 기저 질환의 치료가 포함됩니다.

소아의 특정 임상 상황에 대한 폰 빌레브란트 인자 제제의 권장 복용량

출혈의 특성	복용량, IU/kg	항목 수	필요한 혈장 수준
대수술, 아데노이드 편도절개술(출혈 예방)	50~70세	하루에 한 번	배상 전 50% 이상
경미한 수술적 개입(출혈 예방)	30-60	하루에 한 번	배상 전 30-50% 이상
경미한 수술적 개입(출혈 예방)	30-60	하루에 한 번	>30-50% 2-3일
자궁 출혈	50-80	하루에 한 번	종료 전 50% 이상
코피	30-60	일회	>30-50%