결합 된 T 세포 및 B 세포 면역 결핍의 치료

가혹한 결합 된 면역 결핍의 처리의 원리

심한 결합 된 면역 결핍은 소아과에서 급박 한 상태입니다. SCID 생활, 적절한 치료와 동종의 HLA에게 동일하거나 haploidentical 골수 이식 (BMT) 또는 조혈 줄기 세포를 유지의 첫 번째 개월 이내에 진단하는 경우 (HCT)는 관계없이 면역 결핍 환자의 90 % 이상의 생존을 보장합니다. 나중의 진단의 경우, 치료에 부적절한 심각한 감염이 발생하고 환자의 생존율이 급격히 떨어진다.

즉시 중증 합병 면역 결핍증 아동의 진단이 집중 protieomikrobnaya 감염, 항 바이러스 및 항진균 치료, 정맥 면역 글로불린 대체 요법을 결합의 경우, 무균 조건 (무균 상자)에 있어야합니다 후. 그래서 BCG 예방 접종은 생후 일에 실시되는 한, SCID, 대부분의 경우 유아는 감염, 그들은 (로컬 또는 일반화 된 감염) 정도를 변화 BCG 이타을 개발한다. BCG 감염은 장기 집중적 인 항결핵제 치료를 요구합니다. 폐렴 예방 폐렴은 공동 트리 옥사 졸을 지정합니다. 유의할 혈액 성분 {충전 적혈구, 혈소판)의 수혈의 필요성만을 조사하고, 여과 조제를 사용하는 경우. 방사되지 않은 적혈구와 혈소판의 수혈의 경우, 수혈 후 GVHD가 발생합니다.

TSCC 후 완전한 면역 학적 재구성이 항상 나타나는 것은 아닙니다. 일부 환자는 B 세포 이식을 완료하지 못하고 정맥 내 면역 글로블린으로 평생 대체 요법을해야하지만이 상태는 대개 면역 학적 결함의 수명과 양립 할 수 없습니다.

SCID 병력이있는 가족의 경우 산전 진단이 특히 중요합니다. 부모가 임신을 유지하기로 결정하더라도, 무균 상태와 조기 이식에서 환자를 출생시키는 것은 예후를 유의하게 향상시킨다. 또한, SCID의 출생 전 확인의 여러 사례에서, 아버지로부터의 자궁 내 골수 이식이 이루어졌으며, 대부분 성공적이었다.

유전자 요법

THSC가없는 경우 SCI의 치사율과 관련하여 종종 불완전한 재구성이 이루어지면서 중증의 복합 면역 결핍 환자가 유전자 치료의 첫 번째 후보자가되었습니다. 현재까지, 그것은 9 명의 환자에서 수행되었습니다. 동시에, 그룹에서 가장 어린 두 명의 환자가 transfected vector에 의한 돌연변이 유발과 관련하여 잠시 후 백혈병과 같은 질병을 일으켰다. 이와 관련하여 현재 유전자 치료에 사용하기위한보다 효과적인 벡터 검색이 진행 중이다.